Contexte L'utilisation de traitements expérimentaux pendant
mais en dehors d'essais randomisés et comparatifs n'a pas
été évaluée.
Objectif Déterminer si l'initiation d'un essai
randomisé et comparatif entraîne une augmentation de
l'utilisation du traitement expérimental en dehors de l'essai.
Schéma et environnement Les données sur l'utilisation
nationale de l'hémaphérèse lors de trois essais
randomisés et comparatifs (ERC) canadiens dans la sclérose en
plaques (1986-1988), le purpura thrombotique thrombocytopénique
(1982-1988) et la néphropathie myélomateuse (1998-2000) ont
été recueillies dans 19 centres médicaux importants du
Canada. Les essais sur la sclérose en plaques et la néphropathie
myélomateuse avaient des données sur l'utilisation de
l'hémaphérèse durant les trois années avant et
pendant les essais, ce qui a permis une analyse des séries en fonction
du temps pour déterminer l'impact des essais randomisés et
comparatifs sur l'utilisation de l'hémaphérèse. L'essai
en cours dans la néphropathie myélomateuse a fourni des
données sur le nombre de patients à l'intérieur et
à l'extérieur des ERC dans les centres participants à
l'essai ou non. Des questionnaires initiaux et de suivi étaient
envoyés aux 24 médecins canadiens des centres participants et
non participants pour déterminer s'ils avaient observé une
augmentation de la pratique des hémaphérèses au cours des
essais et, en cas de réponse positive, leur explication.
Critère principal de jugement Modification du nombre de
patients subissant une hémaphérèse pour un purpura
thrombotique thrombocytopénique, une SEP et une néphropathie
myélomateuse avant et pendant les ERC respectifs par rapport à
l'ensemble des patients ayant eu une hémaphérèse au cours
des mêmes périodes.
Résultats Au cours des 3 ERC, il y a eu des augmentations
importantes de l'utilisation des hémaphérèses. La
majorité de cette augmentation a eu lieu en dehors des essais: pour la
SEP, 30 patients par an sur 49 (augmentation de 61 %); pour le purpura
thrombotique thrombocytopénique, 49 patients par an sur 56
(augmentation de 72 %); et pour la néphropathie myélomateuse, 60
patients par an sur 72 (augmentation de 57 %). L'étude dans la
néphropathie myélomateuse a permis d'observer que cette
augmentation survenait à la fois dans les centres participants aux
essais et dans les centres ne participants pas aux essais. Chez les
répondeurs au questionnaire (n = 22; taux de réponse 92 %), la
plupart des médecins avaient observé une augmentation de la
pratique des hémaphérèses au cours des essais et
l'avaient attribué à un phénomène d'action
prématurée "ou prendre le train en marche".
Conclusions Au cours de trois ERC canadiens, la pratique de
l'hémaphérèse a augmenté, mais la plupart de cette
augmentation s'est produite en dehors de l'étude. Ce comportement au
cours d'ERC, en l'absence d'une efficacité clairement définie,
peut être considérée comme "prendre le train en
marche de façon trop précoce".
JAMA. 2003;290:1351-1355.
