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Applications cliniques des cellules souches dérivées du sang et de la moelle dans la prise en charge des maladies non malignes
Richard K. Burt, MD;
Yvonne Loh, MD;
William Pearce, MD;
Nirat Beohar, MD;
Walter G. Barr, MD;
Robert Craig, MD;
Yanting Wen, MD;
Jonathan A. Rapp, MD;
John Kessler, MD
JAMA. 2008;299(8):925-936
RÉSUMÉ
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Contexte La thérapie utilisant des cellules souches se développe rapidement et génère un intérêt et des promesses mais aussi de la confusion et parfois des résultats contradictoires dans la presse grand public et la littérature scientifique. Beaucoup de types de cellules souches montrent de grandes promesses, mais les applications cliniques ont tardé en raison des questions ou difficultés morales pour les recueillir ou les développer efficacement en quantités suffisantes. En revanche, les indications cliniques des cellules souches dérivées du sang (sang du cordon ombilical ou sang périphérique) et les cellules souches dérivées de la moelle osseuse, qui peuvent être prélevées facilement et sans risque, augmentent rapidement.
Objectif Résumer les nouvelles indications cliniques bénignes et non hématologiques d'usage des cellules souches dérivées du sang et de la moelle osseuse.
Recueil des preuves Recherche de multiples bases de données électroniques (MEDLINE, EMBASE, Science Citation Index), site de la "Food and Drug Administration" des USA [FDA], et sites Intenet des instituts nationaux de la santé pour identifier les études publiées de janvier 1997 à décembre 2007 sur l'utilisation de cellules souches hématopoïétiques (HSC) dans les maladies auto-immunes, cardiaques, ou vasculaires. La recherche était complétée par une recherche manuelle des listes bibliographiques des essais cliniques, d’articles synoptiques, des comptes rendus de congrès, des rapports FDA, et par un contact avec les auteurs d'étude et avec les entreprises fabriquant des dispositifs et des médicaments.
Synthèse des preuves Parmi les 926 rapports identifiés, 323 ont été examinés pour leur faisabilité et leur toxicité, y compris ceux ayant un nombre restreint de patients, de rapports intérimaires ou des sous-études, et les rapports sur des maladies multiples, les traitements de rechute, la toxicité, le mécanisme d'action, ou la mobilisation des cellules souches. Par ailleurs, 69 ont été évalués pour leurs résultats. Pour les maladies auto-immunes, 26 rapports représentant 854 patients ont rapporté la mortalité liée au traitement inférieure à 1% (2/220patients) pour des protocoles non myéloablatifs, moins de 2% (3/197) pour des protocoles myéloablatifs à dose réduite et 13% (13/100) pour des protocoles myéloablatifs intenses, c’est-à-dire, ceux comprenant une irradiation du corps entier ou une forte dose de busulfan. Alors que toutes les études effectuées pendant la phase inflammatoire de la maladie auto-immune suggéraient que la transplantation de HSC pouvait avoir un effet de rémission efficace sur la maladie, la durée de cette rémission reste peu claire, et aucun essai randomisé n'a été publié. Pour les rapports concernant les maladies cardio-vasculaires, dont 17 rapports sur 1002 patients atteints d’infarctus du myocarde aigu, 16 concernaient 493 patients ayant une maladie coronarienne chronique, et 3 méta-analyses, les preuves suggèrent que la transplantation de cellules souches chez des patients atteints de maladie coronarienne peut contribuer à une modeste amélioration de la fonction cardiaque.
Conclusions Les cellules souches prélevées à partir du sang ou de la moelle osseuse, administrées comme HSC purifiées ou cellules souches mésenchymateuses ou comme un produit non manipulé ou non purifié peuvent, dans des conditions appropriées chez des patients choisis, résulter en des effets améliorant la maladie dans quelques pathologies auto-immunes et désordres cardio-vasculaires. Des essais cliniques sont nécessaires pour déterminer le type le plus approprié de cellules, la dose, la méthode, le moment d’administration, et les effets nuisibles des HSC adultes pour ces maladies et pour d’autres désordres bénins.
ARTICLE EN RAPPORT
Cette semaine dans le JAMA-Français
JAMA. 2008;299:871.
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